Kansere karşı mücadelede tıp alanında büyük bir adım atıldı. Bilim insanları, geliştirilen deneysel bir immünoterapi yöntemiyle 3 yaşındaki bir çocuğun karaciğer kanserini tamamen yok etmeyi başardı.
Kimerik Antijen Reseptör (CAR) T hücre tedavisi, hastanın kendi bağışıklık hücrelerinin genetik mühendislikle değiştirilerek kanserli hücreleri hedef alan güçlü silahlar haline getirildiği bir immünoterapi tekniğidir. Bu tedavi, özellikle kan kanserlerinde umut vadeden sonuçlar verse de, katı tümörlerdeki etkinliği sınırlı kalıyordu.
Ancak, yeni bir vaka çalışması, CAR T hücre tedavisinin katı tümörlere karşı da önemli ilerlemeler kaydettiğini ve hayat kurtarıcı sonuçlar verebileceğini gösteriyor. Bilim insanları tarafından The New England Journal of Medicine'da yayımlanan bir raporda, 3 yaşındaki bir erkek çocuğun karaciğer kanseri olan hepatoblastomun, CAR T hücre tedavisi sonrası tamamen gerilediği belirtildi.
Çalışmanın ilk yazarlarından pediyatrik onkolog David Steffin, bu vakanın, kemoterapiye dirençli katı tümörlerde, sistemik toksisite olmaksızın poliklinik ortamında kalıcı bir tam yanıt elde edilebileceğini gösterdiğini belirtti.
Çocuğa teşhis konulduğunda, karaciğerinde büyük bir kitle tespit edilmişti ve kanserin akciğerlere yayıldığı, hatta kemiklerine de sıçradığına dair belirtiler vardı. Çocuğa üç kür kemoterapi uygulandı, ana karaciğer tümörü cerrahi olarak çıkarıldı ve akciğerlere yayılan kanser için iki ameliyat yapıldı. Ancak tüm bu müdahalelere rağmen kanser hızla geri döndü ve akciğerlerinde yeni bir tümör belirdi.
Bu hızlı nüksetme sonrası çocuk, deneysel bir CAR T hücre tedavisinin ilk insan denemesi olan bir çalışmaya dahil edildi. Çocuk, karaciğer kanserlerinde yüksek oranda bulunan glipikan-3 (GPC3) proteinini tanıyacak şekilde genetik olarak tasarlanmış deneysel GPC3-CAR tedavisinden iki doz aldı. Tedavi ayrıca, CAR T hücrelerinin ömrünü ve tümör öldürme yeteneğini artırmak için immün proteinler olan interlökin-15 ve interlökin-21'i ifade edecek genleri de içeriyordu.
Hastaya verilen iki infüzyon tedavisinin ardından ilk dozdan sonra kısmi bir yanıt gözlemlendi. Sekiz hafta sonra uygulanan ikinci dozun ardından yapılan taramalarda, geriye sadece hafif yara izleri kaldı. 12 ay sonra yapılan kontrollerde ise çocukta hastalığa dair hiçbir belirti kalmadığı görüldü. Bu, hastanın önceki hastalığının ciddiyeti göz önüne alındığında inanılmaz bir sonuç olarak değerlendirildi.
Çalışmanın ortak yazarlarından pediyatrik onkolog Andras Heczey, bu çalışmanın, yeni CAR T hücrelerinin hepatoblastom için güvenli ve etkili bir yöntem olabileceğine dair kanıt sunduğunu ve GPC3 pozitif katı tümörleri olan hastalarda daha ileri değerlendirmelerin gerekliliğini vurguladığını belirtti.
Araştırmacılar, karaciğer kanserinin dünya genelinde kanserle ilişkili ölümlerin üçüncü önde gelen nedeni olduğunu ve bu alandaki immünoterapi tedavilerinde ilerleme kaydedilmesinin büyük umut vaat ettiğini belirtiyor. Özellikle bu deneysel CAR T hücre tedavisinin katı tümörde remisyona yol açması dikkat çekici.
Elbette, bu durumun tek bir hastanın erken evre denemelerindeki raporu olduğunu ve diğer hastaların GPC3-CAR tedavisine nasıl yanıt vereceğinin bilinmesi için daha fazla çalışma yapılması gerektiği vurgulanıyor. Tedaviye ilişkin çalışmalar devam ediyor.
Bu tür olumlu sonuçların zamanla artması umuluyor. Şimdilik, çok umut verici bir başlangıç yapıldığı görülüyor.
