Nöromiyelit optik (NMO) olarak bilinen şiddetli ve agresif otoimmün hastalık, umut vadeden yeni bir tedavi yöntemiyle karşılaştı.
Tedavi edilmediğinde NMO, vücudun kendi hücrelerine saldıran antikorların (AQP4-IgG) beyin ve omurilikteki destekleyici hücrelere zarar vermesiyle ciddi sakatlıklara yol açabilir.
Hastalığın yönetimi için kullanılan tedaviler mevcut olsa da, bu tedaviler pahalı, her zaman etkili olmuyor ve kendi risklerini taşıyor. Ayrıca nüksler de sıkça görülüyor.
Bu noktada, İtalya'daki IRCCS San Raffaele Bilimsel Enstitüsü'nden araştırmacıların bildirdiğine göre, allojenik hematopoietik kök hücre nakli (alloHCT) yöntemi, iki hastada uygulandıktan sonra oldukça olumlu sonuçlar verdi.
Bu yöntem, hastanın bağışıklık sistemini yeniden başlatmak ve kendi kendine saldırmasını engellemek için başka bir kişiden alınan donör kök hücrelerini kullanıyor.
Tedavi edildiğinde her iki hasta da 28 yaşındaydı ve elde edilen sonuçlar inanılmazdı.
Araştırmacılar, yayınladıkları makalede, "15 yılı aşkın takip süresince, her iki hasta da sürekli bağışıklık baskılayıcı tedavi almadan nüks yaşamadı, yaşam kaliteleri arttı ve hastalığa neden olan antikorlar kalıcı olarak ortadan kayboldu" diye belirtiyor.
Araştırmacılara göre, "Yeni bağışıklık sistemleri stabil kaldı ve gelişmiş bağışıklık düzenlenmesi ile uyumlu özellikler gösterdi."
Erkek hastanın nörolojik fonksiyonlarında iyileşme görüldü ve alloHCT tedavisinden bu yana iki çocuğu oldu. Araştırmacıların ifadesiyle, artık "normal bir hayata geri döndü".
Kadın hastadaki değişim erkek hasta kadar dramatik olmasa da, "iyi bir yaşam kalitesi elde etti" ve herhangi bir ek ilaç ihtiyacı kalmadı. Ayrıca kollarını kullanma yeteneğini bir miktar geri kazandı.
Araştırmacılar, "Bugüne dek, hastaların tedaviye devam etmeden, hastalığı sürdürülebilir bir şekilde kontrol altında tutmalarını ve patojenik antikorların tamamen ortadan kalkmasını sağlayan onaylanmış bir tedavi bulunmamaktadır" diye yazıyor.
AlloHCT yaklaşımı daha önce kanser ve orak hücreli anemi gibi durumların tedavisinde kullanılmıştı ve NMO tedavisinde de daha önce az sayıda denenmişti. Ancak bu, NMO hastalarında alloHCT uygulanan vakaların bugüne kadarki en uzun takip süresine sahip raporudur (15 ve 16 yıl).
Kök hücreler nakledilmeden önce, erkek ve kadın hastalara, bağışıklık sisteminin B hücrelerini temizleyerek bir sıfırlamaya hazırlamak amacıyla fludarabin ve treosulfan kemoterapi ilaçları verildi. Bu B hücreleri, astrositlere saldıran AQP4-IgG antikorlarını üretiyor.
Sağlıklı donör hücreleri kan dolaşımına eklendikçe çoğalıyor ve vücudun savunmasını, zararlı AQP4-IgG saldırganları olmadan sıfırdan yeniden inşa ediyor.
Bu, oldukça radikal bir seçenek ve bağışıklık sistemi çökerken ve tekrar güçlenirken birçok şey ters gidebilir.
Ancak bu çalışma gösteriyor ki, dikkatli yapıldığında, nöromiyelit optiğin yıkıcı etkilerinin üstesinden gelinebilir. Bu hastaların, önceki tedavi yaklaşımlarının işe yaramaması nedeniyle seçildiğini unutmamak gerekir.
Araştırmacılar, "Bu gelişen terapötik ortamda, alloHCT dengeli, bireyselleştirilmiş bir risk-fayda çerçevesinde değerlendirilmelidir" diye yazıyor.
Araştırmacılara göre, "Kullanımı, standart tedavilere toleransı olmayan ve agresif, tedaviye dirençli hastalığı veya eşlik eden otoimmün durumları olan dikkatlice seçilmiş genç hastalar için en uygunudur."
Bu özel çalışma için uzatılmış takip süresi, yalnızca iki kişilik küçük bir örneklemden bahsediyor olsak bile, prosedürün uzun süreli etkilerinin bir kanıtıdır.
Ancak riskli. AlloHCT sonrası erkek hastada kronik bir immün yetmezlik gelişti ve sürekli antikor takviyesi gerektirdi, ayrıca kendi kendine düzelen bir lenf nodu şişliği yaşadı. Kadın hastada ise cerrahi olarak tedavi edilen bir mesane kanseri gelişti.
Erkek hastanın durumunun nedeni hala açıklanamamıştır ve bu komplikasyonların hiçbirinin doğrudan nakle bağlı olduğu kanıtlanmamıştır. Araştırmacılar, bu tedavi seçeneğinin diğer gelişmekte olan yaklaşımlara karşı nasıl durabileceğini öğrenmek istiyor.
Şu anda, donör hücreleri veya hastanın kendi hücrelerini kullanan çeşitli bağışıklık sistemi 'sıfırlama' tedavileri bilimsel destekle ortaya çıkıyor. Bu tedavilerin uygulanma şekillerindeki iyileştirmeler ve risklerin azaltılmasıyla, bu umut verici bir araştırma alanı.
Araştırmacılar, "Bu bulgular, seçilmiş vakalarda, bağışıklık sistemi replasmanının uzun vadeli hastalık kontrolü ve muhtemelen bir iyileşme sağlayabileceğini, ancak güvenliği doğrulamak ve uygun adayları belirlemek için daha büyük çalışmalara ihtiyaç olduğunu göstermektedir" diyor.
Araştırma, Med dergisinde yayınlandı.
