Çölyak hastalığı olanlar için az miktarda gluten bile bağırsakta hasara yol açabilir.
Şu anda tek çözüm katı bir glutensiz diyet uygulamaktır.
Ancak gıdalar titizlikle incelense bile kazalar yaşanabilir ve hastaların %40'ına kadarında belirtiler devam edebilir.
Daha iyi seçenekler geliştirilmektedir.
Birçok yeni ilaç adayı ilaç firmaları tarafından araştırılıyor ve bunlardan biri önemli bir 2. aşama klinik denemesini başarıyla tamamladı.
İlacın adı FB102. İlk bakışta kulağa pek etkileyici gelmeyebilir, ancak bu ilacı dış görünüşüne göre yargılamamak gerekir.
Bu damar yoluyla uygulanan ilaç, glutene maruz kalma durumunda bağırsağı koruma potansiyeline sahip. Bu, şu anda onaylanmış hiçbir ilacın başaramadığı bir şey.
İlacın sahibi olan şirket, FB102'nin 2. aşama klinik denemesinden elde edilen olumlu sonuçları duyurdu.
Sonuçlar henüz hakem denetiminden geçmedi, ancak FB102 ile tedavi edilen çölyak hastaları, gluten maruziyeti sırasında plaseboya kıyasla bağırsak astarının daha iyi korunduğunu gösterdi.
Şirketin baş tıbbi görevlisi, bu olumlu 2. aşama sonuçlarının, şu anda onaylanmış bir tedavinin bulunmadığı çölyak hastalığıyla yaşayan bireyler için önemli bir karşılanmamış ihtiyacı giderme potansiyeline sahip FB102 konusundaki inancımızı güçlendirdiğini belirtti.
Yakın zamanda tamamlanan klinik denemeye, kesin çölyak hastalığı tanısı konmuş ve en az bir yıldır katı glutensiz diyet uygulayan, semptomsuz 126 hasta katıldı.
Katılımcılar kontrollü, sekiz haftalık bir oral gluten maruziyeti testine tabi tutuldu. Bu süre zarfında bazıları rastgele plasebo alırken, diğerleri FB102'nin damar içi infüzyonlarını aldı.
Ne katılımcılar ne de araştırmacılar kimin ne aldığını bilmiyordu.
78. günde araştırmacılar, denemenin başlangıcına kıyasla glutenin neden olduğu hasarın mukoza zarında ne kadar meydana geldiğini analiz ettiler.
Çölyak hastaları gluten tükettiğinde, bağırsak duvarlarından çıkan küçük çıkıntılar kısalır ve aralarındaki oluklar derinleşir.
Ancak FB102'nin buna karşı koruma sağladığı görülüyor.
Denemede bu yenilikçi ilacı alan katılımcılarda gluten yemenin neden olduğu yaralanma belirtileri daha az görüldü. Ayrıca mukoza zarında daha az iltihabi bağışıklık tepkisi gözlemlendi.
Bu, FB102'nin bir gün çölyak hastalarının endişe duymadan gluten yemesine olanak tanıyacağı anlamına gelmiyor.
Bu ilaç kontrollü koşullar altında uygulandı ve koruyucu etkilerinin gerçek dünya koşullarında işe yarayıp yaramayacağı belirsizliğini koruyor.
Yine de, özellikle kazara gluten maruziyetine karşı bağırsağı koruyacak mevcut bir yöntem olmadığından, daha fazla araştırılmaya değer.
Araştırmacılar, çalışmalar boyunca gözlemlenen tutarlı güvenlik profilinin, FB102'yi 3. aşama geliştirmeye taşımayı ve otoimmün hastalıklardaki daha geniş potansiyelini araştırmayı desteklediğini belirtiyor.
FB102 ilacı birkaç yıldır klinik denemelerde yer alıyor. Bağışıklık hücrelerinde bulunan ve CD122 adı verilen bir reseptörü hedeflemek üzere özel olarak tasarlandı.
Bu reseptör iltihaplı habercilere yanıt verir ve geçmişte yapılan araştırmalar, bağırsak otoimmün sorunları olan farelerde bu reseptörün bloke edilmesinin bağırsak hasarının gerilemesine yol açtığını gösterdi.
Bu durum, CD122 ve iltihaplı sinyallerle etkileşiminin çölyak hastalığının gelişiminde ve sürdürülmesinde kritik olduğu hipotezini doğurdu.
Bu doğrultuda, Forte Biosciences Inc. (daha sonra argenx tarafından satın alındı) bünyesindeki ilaç araştırmacıları FB102'yi geliştirdi.
Bu ilaç, yalnızca bazı rahatsız edici T hücrelerindeki CD122 reseptörlerini bloke etmek üzere tasarlanmış olup, diğerlerindeki reseptörü korur.
Sadece çölyak hastalığı değil, aynı zamanda vitiligo gibi diğer otoimmün hastalıkların tedavisinde de umut vaat ediyor.
Vitiligo, derinin pigmentini yamalar halinde kaybetmesine neden olan nadir görülen kronik bir otoimmün durumdur.
Araştırmacılar, ilacın alopesi areata (saçkıran) için de işe yarayabileceğini düşünüyor.
Ancak hala yapılması gerekenler var.
Amerika Birleşik Devletleri Gıda ve İlaç Dairesi'nin (FDA) taslak kılavuzuna göre, FB102 gibi kronik olarak uygulanan bir bileşiğin, klinik denemelerde en az 52 hafta boyunca etkinlik göstermesi ve bu etkinliği gluten maruziyeti olmadan kanıtlaması gerekmektedir.
Argenx'teki araştırmacılar hala bu hedefe ulaşmak için çalışıyor.
Araştırmacılar, bu çalışmanın 1. aşama B denemesine dayandığını, CD122 blokajının gluten kaynaklı bağırsak hasarına karşı koruma sağlayabileceği ve daha yoğun gluten maruziyeti altında bile hasta belirtilerinin ortaya çıkmasını engelleyebileceği konusunda tutarlı klinik kanıtlar sunduğunu, bu da CD122'yi çölyak hastalığında umut verici bir terapötik hedef olarak doğruladığını belirtiyor.
