Yüz yılı aşkın süredir Tip 1 diyabet, hastalar için tek bir anlama geliyordu: Ömür boyu insülin tedavisi. Ancak bilim, bu paradigmayı kökten değiştirecek çığır açan bir adım atıyor. Hastalığı yönetmek yerine, semptomlar ortaya çıkmadan önce müdahale ederek seyrini engellemeyi hedefleyen yeni bir tedavi yöntemi geliştirildi.
Teplizumab adı verilen bu yenilikçi terapi, ilk hastalara uygulanmaya başlandı. Bu tedavi, semptomlar henüz kendini göstermeden önce uygulandığında etkili olduğu için, kimlerin bu ilaçtan faydalanabileceğini belirleme yöntemleri üzerinde çalışmalar yoğunlaşıyor.
Diyabet hastalarının yaklaşık yüzde 10’u Tip 1 diyabet hastasıyken, geri kalan yüzde 90’ında Tip 2 diyabet görülür. Tip 2 diyabet, genellikle yaşam tarzı faktörleriyle ilişkilidir ve pankreas hala insülin üretse de düzgün çalışmadığı durumlarda ortaya çıkar. Tip 1 diyabet ise, pankreastan insülin üretiminin tamamen kaybına yol açan otoimmün bir rahatsızlıktır. İnsülin olmadan kan şekeri tehlikeli seviyelere yükselerek körlük, böbrek yetmezliği ve erken ölüm riskini artırabilir. Tip 1 genellikle çocukluk çağı hastalığı olarak düşünülse de, araştırmalar yeni vakaların yarısından fazlasının yetişkinlerde görüldüğünü ortaya koymuştur.
Dünya genelinde milyonlarca Tip 1 diyabet hastası için kan şekerini kontrol altında tutmak, ömür boyu süren günlük insülin kullanımı anlamına geliyor. Ancak insülin kullanmanın kendi riskleri de bulunmaktadır. Kan şekerinin çok düşmesi, hipoglisemiye neden olabilir; şiddetli vakalarda nöbetlere, hatta ölüme yol açabilir. Kan şekerini sürekli olarak yüksek ve düşük seviyeler arasında dengelemeye çalışmak, hem fiziksel hem de zihinsel sağlık üzerinde ağır bir yük oluşturmaktadır.
Teplizumab, bu duruma tamamen farklı bir yaklaşım sunuyor. İnsülini sadece yerine koymak yerine, Tip 1 diyabete neden olan bağışıklık sistemi saldırısını hedef alıyor. Bağışıklık sistemimiz genellikle dostu düşmandan ayırmakta oldukça başarılıdır; bizi enfeksiyonlardan ve kanserden korurken, kendi organlarımızı yalnız bırakır. Ancak bazen, henüz tam olarak anlaşılamayan nedenlerle, bu denge bozulur ve otoimmünite olarak bilinen bir süreç başlar. Tip 1 diyabette, bağışıklık sistemi yanlışlıkla pankreasa saldırarak insülin üreten hücreleri yok eder.
Teplizumab, bağışıklık sistemini yeniden eğiterek ve pankreası hedef alan spesifik hücreleri azaltarak çalışır. Çalışmalar, bu ilacın hastalığın seyrini ve insülin tedavisi ihtiyacını iki ila üç yıl geciktirebildiğini gösteriyor; yan etkileri ise genellikle hafif olarak raporlanmıştır. Diyabetle yaşamanın getirdiği zorlukları deneyimlemiş hastalar için, insülinsiz geçecek birkaç ek yılın bile büyük bir fark yaratabileceği belirtiliyor.
Bu ilaç halihazırda ABD'de onaylanmış durumda ve Avrupa'da da rutin kullanım için değerlendiriliyor. Daha önce bazı çocuk ve ergen hastalar, özel erişim programları aracılığıyla bu tedaviyi alabilmişti.
Erken Teşhisin Anahtarı
Ancak önemli bir nokta var: Tip 1 diyabet semptomları (şiddetli susuzluk, kilo kaybı ve yorgunluk gibi) ortaya çıktığında, insülin üreten kapasitenin dörtte üçünden fazlası zaten yok olmuş oluyor. Teplizumab ve benzeri terapilerin işe yaraması için, semptomlar ortaya çıkmadan ve kan şekeri seviyeleri hala normalken verilmesi gerekiyor. Bu, söz konusu tedavilerin halihazırda Tip 1 diyabet tanısı almış kişiler için bir seçenek olmadığı anlamına geliyor.
Peki, bu erken aşamadaki kişileri nasıl tespit edebiliriz? Neyse ki, otoimmün saldırının başlangıcını, semptomlar ortaya çıkmadan yıllar önce, pankreatik otoantikor adı verilen bağışıklık belirteçlerini ölçen basit kan testleriyle tespit etmek mümkün. Parmak ucundan alınacak birkaç damla kan bile, bağışıklık sisteminin pankreası hedef almaya başlayıp başlamadığını ortaya koyabilir. Kişileri erken evrede tespit etmek, sadece hastalığın ilerlemesini geciktirme şansı sunmakla kalmaz, aynı zamanda diyabetik ketoasidoz gibi bazen ilk tanı ile birlikte gelen hayatı tehdit eden acil durumların da önüne geçilmesine yardımcı olabilir.
Tip 1 diyabetin yaklaşık 200 kişiden birini etkilediği göz önüne alındığında, kimlerin test edilmesi gerektiği sorusu hala önemini koruyor. Herkesin riski aynı değil. Kalıtsal hastalıklar düşündüğümüzde, genellikle kistik fibroz gibi tek bir gen değişiminden kaynaklanan durumları hayal ederiz. Tip 1 diyabetin genetik bir bileşeni olsa da, birçok farklı geni içerir ve her biri kişinin riskini artırır veya azaltır. Sadece genetik riskin varlığı yeterli değildir; dengeyi değiştirmek için bilinmeyen çevresel faktörler de gereklidir. Tip 1 diyabet geliştiren kişilerin onda dokuzunun aile öyküsü bulunmamaktadır. Tip 1 hastalarının akrabalarını test etmek mantıklı bir ilk adım olsa da, genetik faktörlerin tek bir risk skoru halinde birleştirilmesi, kimlerin hastalığı geliştirebileceğini tahmin etmeye ve daha yakından izlenmesi gereken bebekleri belirlemeye yardımcı olabilir.
Bu, daha geniş genomik taramaya doğru ilerledikçe önemli bir araç haline gelebilir. Henüz yolun başında olsak da, Tip 1 diyabete yaklaşımımızda temel bir değişim görüyoruz. Yüz yıldan fazla bir süredir tedavi, hastaların vücutlarının artık üretemediği insülini günlük olarak yerine koyma yükünü üstlenmeleri anlamına geliyordu. Şimdi ise odak, hastalığı tamamen gelişmeden durdurma ve insülinsiz bir geleceğin kapısını açma umuduyla, otoimmün problemi kaynağında ele alan terapilere yöneliyor.
