Parkinson hastalığı ilerledikçe beyinde zararlı protein kümeleri birikerek nöronlar arasındaki iletişimi engeller ve zamanla onları öldürür. Peki ya bu protein kümelerinin oluşumunu engelleyebilseydik?
İngiltere'deki bir üniversite ekibinin öncülüğündeki araştırmacılar, Parkinson hastalığının temel bir solucan modelinde tam da bunu başardı. Alfa-sinüklein adı verilen bir proteinin sağlıklı formunda kalmasını sağlayan mühendislik ürünü bir peptit (kısa bir amino asit zinciri) geliştirildi. Bu sayede, proteinin kümelenmeye yol açan yanlış katlanması önlenmiş oldu.
Bu potansiyel tedavi yöntemi, birkaç önemli özelliği bünyesinde barındırıyor: Dayanıklı ve hücre içinde herhangi bir toksik yan etki yaratmadan hayatta kalabiliyor.
Araştırmacılar, Parkinson ve benzeri hastalıklara yönelik tedavi seçeneklerinin oldukça sınırlı olduğu düşünülürse, bu bulgunun yeni tedavi yolları için heyecan verici bir kapı araladığını belirtiyor. Bu keşif, söz konusu proteinin tehlikeli seviyelere ulaşmasını engelleyebilecek bir kısmının belirlenmesiyle birlikte ilerlemişti.
Bu kilit parça veya fragman, proteinin izlemesi gereken bir rehber gibi davranıyordu. Ardından, bu fragman mümkün olan en küçük boyuta indirilerek test edilen yeni peptit oluşturuldu. Araştırmacılar ayrıca, peptit molekülüne kararlılık katmak için laktam köprüleri adı verilen kimyasal yapılar kullandılar.
En önemlisi, araştırmacıların geliştirdiği peptit, hücreleri devriye gezerek alfa-sinükleinin normal ve sağlıklı görevini aksatmadan yanlış katlanmayı önleyebiliyor. Alfa-sinüklein, dopamin gibi nörotransmitter sinyal kimyasallarının düzenlenmesinden sorumlu.
Araştırmacılar, rasyonel olarak tasarlanmış küçük peptitlerin sadece zararlı protein birikimini engellemekle kalmayıp, aynı zamanda canlı sistemler içinde de işlev görebildiğini gösterdiklerini ifade ediyor.
Parkinson ve benzeri hastalıklar için etkili tedaviler bulmanın zorluklarından biri, durumun nedenlerini sonuçlarından ayırmaktır. Örneğin, alfa-sinüklein protein kümeleri Parkinson'un etkileri nedeniyle mi ortaya çıkıyor, yoksa hastalığın ilerlemesine mi yol açıyor?
Bu bağlamda, burada açıklanan tedavi yöntemi önleyici nitelik taşıyor. Sonuç olarak, bu tedavi, mevcut protein kümelerini parçalamaktan ziyade, Parkinson geliştirme riski taşıyan bireylerin beyinlerinde protein birikimini durdurmak için kullanılabilir.
Bu alanda katedilmesi gereken önemli mesafeler var. Örneğin, bu peptitlerin vücuda en iyi şekilde nasıl iletileceği gibi konuların (solucanlara kıyasla insanlar için çok daha zor olacağı düşünülen) aydınlatılması gerekiyor. Ancak bu araştırmadan elde edilen ilk bulgular umut verici.
Araştırmacılar ayrıca, benzer teknikleri Lewy cisimciği demansı ve Alzheimer hastalığı gibi kendi bünyesinde tehlikeli protein kümeleri barındıran ilgili diğer durumlar için de kullanmayı hedefliyor.
Demansın tüm formları için bir tedaviye doğru ilerlemek adına, bu hastalıkları yavaşlatabilecek, durdurabilecek ve nihayetinde tersine çevirebilecek geniş bir tedavi yelpazesine odaklanan araştırmalara ihtiyaç duyulduğu belirtiliyor. Bu yeni molekülün, yanlış katlanmış alfa-sinükleinin birikimini önleyebildiğini görmek heyecan verici.
Araştırma, önde gelen bilimsel dergilerden birinde yayımlandı.
