Yıllardır öksürük ilaçlarında kullanılan ve birçok evde bulunan sıradan bir bileşenin, Parkinson hastalığının en zorlayıcı belirtilerine karşı önemli bir umut ışığı olabileceği ortaya çıktı. 1979 yılından bu yana öksürük şuruplarının ana etken maddesi olarak bilinen ambroksol, Parkinson ile ilişkili demansın nöropsikiyatrik semptomlarının tedavisinde potansiyelini gözler önüne serdi.
Türkiye'de de kolayca bulunabilen bu etken madde, genellikle öksürük şuruplarında ve tabletlerinde yer alıyor.
Standartlara uygun yürütülen bir faz 2 klinik deneyde, Parkinson demansı olan 22 katılımcıya bir yıl boyunca yüksek dozda ambroksol verildi. Deneyin sonunda bu katılımcıların önemli nöropsikiyatrik belirtilerinde herhangi bir kötüleşme görülmezken, plasebo verilen 25 hastada belirtilerin kötüleştiği gözlemlendi. Plasebo grubundaki hastalar belirlenmiş bir nöropsikiyatrik skorda ortalama 3.73 puan artış gösterirken, ambroksol kullanan hastaların ortalama 2.45 puan düşüş kaydetmesi dikkat çekti.
Her iki grup da hafıza ve dil ile ilgili benzer bilişsel skorlara sahip olsa da, ambroksol alan katılımcılarda sanrılar, halüsinasyonlar, anksiyete, sinirlilik, apati ve anormal motor aktivite gibi belirtilerde bir stabilizasyon görüldü. Ayrıca, ambroksol kullanan katılımcıların daha az düştüğü de belirtildi.
Ambroksolün güvenli olduğu tespit edilse de, bilişsel fonksiyonlarda klinik olarak anlamlı bir iyileşme kaydedilmedi. Ancak yine de iyimser olmak için güçlü nedenler mevcut. Araştırmacılar, Parkinson demansının seyrini değiştirmeyi hedeflediklerini ve bu erken denemenin daha büyük çalışmalar için sağlam bir zemin oluşturduğunu belirtiyorlar.
Araştırmacıların analizine göre, Parkinson için yüksek risk taşıyan GBA1 genini taşıyan bazı katılımcılarda ambroksol kullanımıyla bilişsel performansta iyileşmeler görüldü. Ancak küçük örneklem boyutu ve karşılaştırma için kontrol grubunun olmaması nedeniyle, bu sonuçların kesin çıkarımlar yapılmadan önce daha fazla takip edilmesi gerektiği vurgulandı. Yüksek riskli GBA1 gen varyantları, Glukoserebrozidaz (GCase) enziminin daha düşük aktivitesine yol açma eğilimindedir. Bu durum ise beyinde Lewy cisimcikleri gibi protein birikintilerinin artmasıyla ilişkilidir ve Parkinson demansıyla bağlantılıdır. Yakın zamanda yapılan çalışmalar, ambroksolün GCase aktivitesini önemli ölçüde artırabildiğini göstermişti. Mevcut denemede de ilacı kullananlarda GCase aktivitesinin 1.5 kat arttığı belirlendi.
Ambroksol kullananlarda ciddi bir yan etki rapor edilmedi, ancak hafif ila orta şiddetli gastrointestinal sorunlar yaygındı ve bazı katılımcıların denemeden ayrılmasına neden oldu. Bulgular, Parkinson hastalığının daha ciddi semptomlarının, yüksek dozlarda düzenli olarak alındığında ambroksol ile yönetilebileceğini düşündürüyor. Ambroksolün kan-beyin bariyerini kolayca geçebilmesi nedeniyle, bazı bilim insanları bu öksürük ilacının Parkinson, Amiyotrofik Lateral Skleroz (ALS), Gaucher hastalığı, nöroinflamasyon veya omurilik yaralanması gibi nörodejeneratif durumları tedavi edebileceğini öne sürüyor.
Bu hipotezin doğruluğunu kanıtlamak için daha fazla klinik araştırmaya ihtiyaç var. Ancak Parkinson demansı üzerine yapılan bu faz 2 denemesi, bilim insanlarına araştırmaya devam etmeleri için güçlü bir neden sunuyor. Araştırmacılar, bu bulguların ambroksolün özellikle genetik risk taşıyan kişilerde beyin fonksiyonlarını koruyabileceğini düşündürdüğünü ve mevcut tedavilerin sınırlı olduğu bir alanda umut vadeden yeni bir tedavi yolu sunduğunu belirtiyor. Ambroksol gibi bir ilacın yardımcı olabilmesi, gerçek bir umut sağlayabilir ve hastaların yaşam kalitesini artırabilir. Çalışma, önde gelen bilimsel dergilerden JAMA Neurology'de yayınlandı.
