Şiddetli tip 1 diyabet hastası bir grup gönüllü üzerinde yapılan klinik araştırma, umut verici sonuçlar ortaya koydu. Yeni bir kök hücre tedavisi alan hastaların önemli bir kısmı, 12 ay sonra insülin tedavisine olan ihtiyaçlarından kurtuldu.
Faz 1 ve Faz 2 aşamalarını kapsayan bu klinik deneme, dünya genelinde milyonlarca tip 1 diyabet hastası için büyük bir umut ışığı yakıyor. Tip 1 diyabet, vücudun bağışıklık sisteminin insülin üreten hücrelere saldırması sonucu ortaya çıkan otoimmün bir hastalıktır.
Her ne kadar tedavinin faydalarının ne kadar süreceğini görmek için daha kapsamlı çalışmalara ihtiyaç duyulsa da, uygulanan yeni terapi, vücudun kaybettiği insülin üretimini kök hücre infüzyonları yoluyla yerine koymanın mümkün olduğuna dair güçlü kanıtlar sunuyor.
Tip 1 diyabet hastaları yaşamları boyunca hassas bir insülin dengesine bağımlıdır. İnsülin seviyeleri çok düşerse, hücreler kandaki şekeri kullanamaz ve organlara zarar verebilecek bir birikim oluşur. İnsülin çok yüksekse, hastalar bilinç kaybı, nöbet, koma ve hatta ölüme yol açabilen hipoglisemi yaşayabilir.
Pankreastaki adacık hücreleri vücudumuzdaki insülin seviyelerinin çoğunu düzenlemekten sorumludur. Geçmişte sağlıklı adacık hücrelerinin nakli tip 1 diyabet tedavisinde umut vaat etmişti, ancak bu yöntem birden fazla donör gerektiriyor ve donör bulmak nadir.
Yeni tedavide ise insan kök hücrelerinden türetilen adacık hücreleri (zimislecel adı verilen bir yöntemle) 12 hastaya infüze edildi.
Hastalar ayrıca zimislecel infüzyonundan önce ve sonra bağışıklık baskılayıcı tedavi aldı. Adacık hücreleri, hastaların vücutlarında sadece insülin üretmekle kalmadı, aynı zamanda bunu güvenli seviyelerde yaparak hastaların insülin bağımlılığını azalttı.
Araştırmacılar, bu bulguların zimislecel adacık hücrelerinin işlevsel olduğunu ve insülin seviyelerini uygun şekilde düzenlediğini gösterdiğini belirtiyor.
Hafif ila orta şiddetteki yan etkiler (azalmış böbrek fonksiyonu ve beklenen bağışıklık hücresi düşüşü gibi) bağışıklık baskılayıcı tedaviyle ilişkiliydi. Ne yazık ki, deneme sırasında iki ek katılımcı hayatını kaybetti; biri ameliyat sonrası enfeksiyondan, diğeri ise tedaviyle ilgisi olmayan başka bir sağlık sorunundan kaynaklanan komplikasyonlardan dolayı.
Yeni adacık hücre tedavisine atfedilebilecek ciddi olumsuz olay olmaması nedeniyle, klinik denemeler Faz 3 aşamasına ilerlemiştir.
Araştırma ekibi, bu bulguların, pankreatik adacık hücrelerinin pluripotent kök hücrelerden etkili bir şekilde üretilebileceğini ve tip 1 diyabeti tedavi etmek için kullanılabileceğini gösterdiğini vurguluyor.
