Günlük hayatta bir yakınınızın fotoğrafını çekerken yüzünü netleştirmek veya trafikte yolu odaklamak ne kadar kolaysa, milyonlarca yaşa bağlı makula dejenerasyonu hastası için merkezi görme alanı o kadar bulanık ve belirsizdir. Mevcut tedaviler genellikle hastalığın ilerlemesini yavaşlatmaya veya görüşü desteklemeye odaklanırken, bulanıklık zamanla artmaya devam eder. Ancak, bilim insanları tarafından yürütülen yeni bir klinik deneme, kök hücre nakli temelli bir tedaviyle yaşa bağlı makula dejenerasyonunun neden olduğu hasarı güvenli bir şekilde tersine çevirebileceğine dair umut verici sonuçlar ortaya koydu. Bu tedavi, doğrudan önünüzde olan her şeyi görmekten sorumlu olan retinanın makula adı verilen bölgesi üzerindeki kümülatif hasarı onarma potansiyeline sahip.
İnsanlar üzerinde ilk kez test edilen bu özel kök hücre tedavisi, bir Faz 1/2a klinik deneme olarak öncelikle güvenliği ve etkinliği üzerine odaklandı. Tedavinin mevcut terapilere karşı etkinliğinin en az Faz 3 sonuçları tamamlanana kadar net bilinmemesi beklenirken, öncü bulgular olumlu yönde ilerlemeyi sağladı. Laboratuvar ortamındaki önceki testler, nakil işleminin insan denemelerinde ilerleyecek kadar güvenli olduğunu göstermişti: Nakledilen kök hücreler retina kimliklerini korudu ve herhangi bir tümör veya toksisite gözlemlenmedi.
Deneme kapsamında potansiyel olarak uygun görülen 18 hastadan altı gönüllü, 71 ila 86 yaş aralığında, kuru yaşa bağlı makula dejenerasyonu teşhisi konmuş kişilerdi. Bu hastaların üçü, görme keskinliği skorları 20/200 ile 20/800 arasında değişen, yani en iyi ihtimalle Snellen testindeki en büyük harfi görebilen daha kötü bir genel görüşe sahipti. Diğer üç gönüllünün skorları ise 20/70 ile 20/200 arasındaydı.
Daha az yaygın ve daha hızlı ilerleyen 'ıslak' makula dejenerasyonunun aksine, 'kuru' formdaki bu durum, gözün ışığa duyarlı dokularını destekleyen retina pigment epitel (RPE) hücrelerini tahrip eden küçük yağ ve protein birikintileri nedeniyle zamanla oluşan bir görme kaybıdır. Tedavi, yeni RPE hücreleri üretebilen bir göz bankasından elde edilen kök hücrelerin cerrahi olarak nakledilmesini içeriyor. Denemeye katılan her bir hastaya, tek bir enjeksiyon yoluyla nispeten düşük bir dozda, 50.000 RPE kök hücresi uygulandı. Hücreler, hastaların en çok etkilenen gözündeki üst temporal makulanın altına yerleştirildi.
Nihayetinde deneme, tedavinin güvenli olduğunu ve kök hücre nakillerinde bazen ortaya çıkabilen bağışıklık sorunları veya tümör belirtileri göstermediğini ortaya koydu. Göz ameliyatlarının tipik komplikasyonlarından bazıları görülse de, bunların hiçbiri doğrudan kök hücrelerle ilgili olumsuz bir olay değildi. Önemli bir bulgu olarak, nakil yapılan gözde, diğer gözde görülmeyen bir görme iyileşmesi her hastada gözlemlendi. Bu durum, kök hücrelerin bilim insanlarının umduğu şekilde çalıştığına işaret ediyor.
Tedaviden bir yıl sonra, görme yeteneği en düşük olan üç katılımcı, denemenin başlangıcına kıyasla göz testinde ortalama 21 harf daha fazla görmeyi başardı. Michigan Medicine'dan doktor-bilim insanı ve göz hastalıkları uzmanı Rajesh Rao, "Güvenlik verilerinden memnun kaldık, ancak asıl heyecan verici olan görme yeteneklerinin de iyileşmesiydi," diyor. Rao, ileri evre kuru AMD hastalarında bu düzeyde bir görme kazancının daha önce görülmediğini belirterek, yetişkin kök hücrelerinden türetilmiş RPE nakilleri alan en ciddi etkilenmiş hastalardaki görme kazancının büyüklüğüne şaşırdıklarını ekliyor.
Deneme, daha yüksek dozlarda (150.000 ve 250.000 hücre) tedavi gören hastaları izlemeye devam ediyor. Bu dozların da güvenli bulunması halinde, Rao ve ekibinin insan testlerini ne kadar ölçeklendirebileceği belirlenmesine yardımcı olacak. Araştırma, Cell Stem Cell dergisinde yayımlandı.
