Tip 1 diyabet hastası bir kişi, genetiği değiştirilmiş hücre nakli sonrasında, reddedilmeyi önleyici ilaçlara ihtiyaç duymadan kendi insülinini üretmeyi başardı. Bu vaka, dünya genelinde yaklaşık 9.5 milyon insanı etkileyen diyabetin tedavisinde önemli bir dönüm noktası olarak değerlendiriliyor.
Tip 1 diyabet, hastanın bağışıklık sisteminin pankreastaki insülin üreten özel hücreleri (adacık hücreleri) yok etmesiyle ortaya çıkar. Bu durum, kan şekeri seviyelerini düzenleyen insülinin üretimini engeller. Hastalığın yönetimi sentetik insülin dozlarıyla mümkün olsa da henüz kesin bir tedavisi bulunmuyor.
Adacık hücre nakli, tip 1 diyabetli hastalar için daha uzun süreli bir insülin kaynağı sağlayabilir. Ancak, nakil sonrasında hastanın bağışıklık sistemi, yeni organı yabancı bir cisim olarak algılayarak nakledilen dokuyu yok edebilecek bir tepki tetikleyebilir. Bu nedenle, nakil hastalarının yaşamları boyunca bağışıklık sistemini baskılayan ilaçlar kullanması gerekmekte, bu da onları enfeksiyonlara karşı daha savunmasız hale getirmektedir.
Bu zorlukların üstesinden gelmek amacıyla yapılan çalışmalarda, donör pankreasından alınan adacık hücreleri, alıcının bağışıklık sistemi tarafından reddedilmesini engellemek üzere genetik olarak modifiye edildi. Bu teknoloji, insan üzerinde ilk kez denendi.
Genetiği değiştirilmiş hücreleri aldıktan on iki hafta sonra, nakil yapılan hastanın bağışıklık sistemi tarafından bir tepki görülmeden insülin üretmeye devam ettiği gözlemlendi. Bu öncü çalışma, nakil hücrelerinin genetik mühendislikle bağışıklık sisteminden kaçacak şekilde tasarlanmasının, yeni hücre veya organların reddini önlemede değerli bir araç olduğunu gösteriyor.
Bu yeni yaklaşımda, araştırmacılar genetik kod üzerinde üç değişiklik yaparak donör hücrelerinin bağışıklık tepkisini azaltmayı hedeflediler. Bu değişikliklerden ikisi, hücre yüzeyindeki proteinlerin seviyelerini düşürerek beyaz kan hücrelerine bir hücrenin yabancı olup olmadığını bildiren sinyalleri azalttı. Üçüncü bir değişiklik ise CD47 adı verilen ve diğer bağışıklık hücrelerinin saldırısını caydıran bir proteinin üretimini artırdı.
Genetiği düzenlenmiş hücreler hastanın koluna enjekte edildi. Hastanın vücudu, modifiye edilmiş hücrelere karşı bir tepki göstermedi ve hücreler normal şekilde insülin üretmeye devam etti. Hastaya düşük dozda modifiye edilmiş hücre verilmiş olsa da ve günlük insülin tedavisine hala ihtiyaç duysa da, bu vaka işlemin güvenli bir şekilde gerçekleştirilebileceğini düşündürüyor.
Araştırmacıların bir sonraki adımı, hücrelerin uzun vadede yaşayıp yaşayamayacağını ve bunun hastalığın yönetimini ne ölçüde kolaylaştırabileceğini veya potansiyel bir tedavi sunabileceğini belirlemek için takip çalışmaları yürütmek olacak. Ayrıca, bu yaklaşımın diğer hastalarda da işe yarayıp yaramadığını tespit etmek için ek testler yapılması gerekmektedir.
