Bilim dünyasında heyecan verici bir gelişme yaşandı. Tip 1 diyabet hastası bir kişi, ilk kez genetiği değiştirilmiş pankreas hücrelerinin nakledilmesiyle kendi insülinini üretmeye başladı. Bu çığır açan yöntem, bağışıklık sistemini baskılayan ilaçlara olan ihtiyacı ortadan kaldırarak diyabet tedavisinde yeni bir dönemin kapılarını aralıyor.
Tip 1 diyabet, genellikle bağışıklık sisteminin pankreastaki insülin üreten adacık hücrelerine saldırmasıyla ortaya çıkar. Bu durum, hastaların dikkatli bir diyet ve düzenli insülin enjeksiyonlarıyla yönetmesini gerektirir. Ancak bilim insanları, hasar gören adacık hücrelerini fonksiyonel olanlarla değiştirerek hastalığın tedavisinde umut vadeden yeni yaklaşımlar geliştiriyor.
Yapılan yeni bir öncü çalışmada, 5 yaşından beri tip 1 diyabetle mücadele eden 42 yaşındaki bir erkek hastaya, sağlıklı bir donörden alınan adacık hücreleri nakledildi. Hücreler, hastanın kol kasına yapılan bir dizi enjeksiyonla verildi. Takip eden 12 hafta boyunca, hücrelerin yemek sonrası gibi glukoz seviyelerindeki artışlara yanıt olarak başarıyla insülin ürettiği gözlemlendi. En dikkat çekici nokta ise hastanın herhangi bir bağışıklık bastırıcı ilaca ihtiyaç duymamasıydı.
Normalde, bağışıklık sistemi nakledilen hücreleri yabancı olarak algılayıp yok eder, bu da tedaviyi etkisiz hale getirir. Bu engeli aşmak için hastalar bağışıklık sistemini baskılayan ilaçlar kullanır. Bu ilaçlar işe yarasalar da hastaları enfeksiyonlara ve diğer hastalıklara karşı savunmasız bırakır.
Bu sorunu çözmek için, hücreler nakledilmeden önce CRISPR teknolojisi kullanılarak üç genetik düzenleme yapıldı. Bu düzenlemelerden ikisi, adaptif T hücrelerinin yabancı cisimleri tanımlamak için kullandığı belirli antijen miktarını azalttı. Üçüncü düzenleme ise CD47 protein üretimini artırarak, bu proteinin doğal bağışıklık hücrelerinin tepkilerini engellemesini sağladı.
Tüm gen düzenlemeleri başarılı olmasa da, bu durum ilginç bir kontrol grubu oluşturdu. Başarılı düzenleme yapılmayan hücreler birkaç hafta içinde T hücreleri tarafından yok edilirken, antijen üretimini engelleyen düzenlemeler yapılan hücreler de doğal öldürücü hücreler ve makrofajlar tarafından etkisiz hale getirildi. Sadece üç başarılı düzenleme geçiren hücreler hayatta kaldı ve fonksiyonel kalmayı başardı.
Bu teknik daha önce maymunlar ve fareler üzerinde umut verici sonuçlar vermişti. Ancak insanlarda ilk kez bu şekilde bir uygulama gerçekleştirildi. İnsanlarda benzer çalışmalar umut vadediyordu ancak her zaman kendi komplikasyonları olan bağışıklık bastırıcı ilaçların yardımıyla yapılıyordu.
Geçen yıl, doktorlar Çin'de genç bir kadının kendi kök hücrelerinden üretilen insülin üreten hücrelerin naklini aldığını bildirmişti. Dört ay içinde, kadının vücudu kan şekeri seviyelerini günün %98'inden fazlasında güvenli bir aralıkta tutacak kadar insülin üretebiliyordu.
Yeni çalışmadaki araştırmacılar, geliştirdikleri yöntemin sadece diyabet için daha etkili ve güvenli tedaviler sunmakla kalmayıp, diğer hücre türlerine de uygulanabileceğini ve böylece diğer nakillerde bağışıklık bastırıcı ilaçlara olan ihtiyacı azaltabileceğini belirtiyor.
