Yeni bir demans ilacı, ilk önemli güvenlik engelini aşarak umut verici sonuçlar verdiğini duyurdu. Geliştirici Vesper Bio tarafından yapılan son basın açıklamasına göre, VES001 adı verilen bu tedavi, özellikle 60 yaş altı bireylerde en sık görülen demans türü olan frontotemporal demansı (FTD) hedefliyor.
Hollanda ve İngiltere'deki iki tıp merkezinde gerçekleştirilen iki aşamalı ön güvenlik denemelerinde, FTD belirtisi göstermeyen bireylerin yanı sıra genetik olarak yüksek risk taşıyan altı gönüllü de tedaviye dahil edildi. Bu risk altındaki katılımcılarda, günlük uygulanan tedavi ile FTD hastalarında eksikliği görülen progranulin proteininin kan ve omurilik sıvısı seviyelerinde, 3 aylık denemenin başlangıcına kıyasla ortalama yüzde 95'in üzerinde bir artış gözlemlendi.
Herhangi bir ciddi yan etki bildirilmemesiyle birlikte, beyindeki progranulin eksikliğini gidermeye yönelik yıllarca süren araştırmaların ardından tedavi, ilk güvenlik adımını başarıyla geçti. Vesper Bio'nun Baş Bilim Sorumlusu ve Aarhus Üniversitesi'nde Tıbbi Biyokimyager olan Anders Nykjær, bu sonuçların, genetik riski bulunan bireylerde bu demans türünün gelişimini potansiyel olarak önleyebilecek bir tedavi umudu doğurduğunu belirtti. Bu durumun, demans tedavisinin geleceğini dönüştürebileceği vurgulandı.
Deneyi yürüten araştırmacılar, şirket basın bildirisinde özetlenen ana sonuçların ötesinde detaylı veri paylaşmadı ve bulguların hakem denetiminden geçmesi gerekiyor. Sonuçlar cesaret verici olsa da, dikkatli yorumlanması önemlidir.
Progranulin, nöronların sağlığı ve işlevselliğinde hayati bir rol oynar. Bilim insanları daha önce progranulin genindeki (GRN) mutasyonları ve buna bağlı progranulin üretimindeki bozulmaları, FTD'ye neden olan beyin hasarıyla ilişkilendirmişti. VES001, progranulin seviyelerini normalleştirmeyi hedefleyerek bu eksikliğe yönelik geliştirildi. Araştırmacılar, tedavinin GRN mutasyonları olan veya olmayan bireylerde faydalı olabileceğine inanıyor. Teorik olarak, progranulin seviyeleri korunabilirse, FTD hiç gelişmeyebilir.
Tedavi, beyindeki progranulini temizlediği bilinen sortilin reseptörünü hedef alıyor. VES001'in temel işlevi, sortilin reseptörünün etkinliğini sınırlayarak progranulin'in uzaklaştırılmasını yavaşlatmaktır.
Nykjær, yıllardır sortilin reseptörünün nörodejenerasyondaki rolünü incelediklerini ve bu bilgilerin umut vadeden klinik sonuçlar gösteren bir tedaviye dönüşmesini görmenin, alan için büyük bir adım olduğunu ifade etti. Bu gelişmenin, temel araştırmaların yeni terapötiklerin geliştirilmesindeki hayati öneminin bir kanıtı olduğu belirtildi.
GRN genetik mutasyonuna sahip bireylerde, tedavi ile hem kan plazmasında hem de vücudun sinir sistemini saran ve besin taşıyıp atıkları uzaklaştıran omurilik sıvısında progranulin seviyelerinin normale döndüğü görüldü.
Araştırmacılar, tedavilerin ne zaman halka sunulabileceği konusunda bir zaman çizelgesi vermemekle birlikte, önümüzdeki dönemde ek klinik denemelerin gerekeceğini belirttiler. Ancak VES001 için şu ana kadarki ilerleme oldukça olumlu ve potansiyel etkisi büyük.
Deneyin baş araştırmacılarından, Londra Üniversitesi Queen Square Nöroloji Enstitüsü'nden nörolog Jonathan Rohrer, asemptomatik mutasyon taşıyıcılarında progranulin seviyelerinin normale dönmesinin, bu tedavinin FTD belirtilerinin gelişimini önleme potansiyeline işaret ettiğini söyledi.
